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研究团队开发全人源RNA碱基编辑器ALTER

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AI 综述

研究团队开发了完全由人源蛋白构建的可编程RNA碱基编辑器ALTER,以人Argonaute 2(AGO2)替代细菌来源的CRISPR–Cas蛋白作为靶向结构域,研究报告其编辑效能总体优于基于dCas13的编辑器。 团队称,全人源设计减轻了治疗应用中可能引发有害免疫反应的一项关键风险因素;这一结果并不等同于已证实ALTER在人体治疗中的安全性。

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报道时间线

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10月22日
  1. Nature Biotechnology
    人Argonaute 2可作为RNA编辑的可编程靶向结构域

    ALTER是一种完全由人源蛋白构建的可编程RNA碱基编辑器,使用人AGO2替代细菌CRISPR–Cas蛋白。该设计减轻了治疗应用中引发有害免疫反应的一项关键风险因素,且编辑效能总体优于基于dCas13的编辑器。

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