Smith与Murthy提出基因组疗法获益风险评估要点
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Smith与Murthy提出基因组疗法获益风险评估要点
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AI 综述
Eric D. Smith和Venkatesh L. Murthy在《JAMA Internal Medicine》发表观点，提出评估基因组疗法的五项因素：疾病严重程度、现有疗法、疗效持久性、递送风险和长期监测。他们认为，这类疗法用于高胆固醇等常见病前，仍需证明长期获益、风险可接受且成本可负担。 两人强调，单次治疗不等于终身有效，罕见或迟发不良反应可能在扩大应用后才被发现。目前基因治疗通常针对体细胞，并非旨在产生可传给后代的遗传改变，但永久性改变及远期安全性仍需审慎评估。
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最新进展11月4日 12:30
基因编辑或可替代终身用药，但安全性与永久遗传改变仍是隐忧报道时间线
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11月4日
- ScienceDaily · Health & Medicine基因编辑或可替代终身用药，但安全性与永久遗传改变仍是隐忧
基因编辑有望通过单次治疗长期控制高胆固醇，但永久遗传改变、递送风险及远期安全性仍需审慎评估。JAMA Internal Medicine的一篇观点文章提出，应综合考量疾病严重程度、现有疗法、疗效持久性、递送风险及长期监测；单次治疗并不意味着终身有效，罕见或迟发不良反应可能需扩大应用后才能发现。
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