Mitapivat镰状细胞病III期试验仅达一个主要终点

Biree Andemariam及其团队发表的RISE UP III期随机试验显示，mitapivat显著改善镰状细胞病患者的血红蛋白应答，但在减少疼痛危象方面未显著优于安慰剂，仅达到两个主要终点之一。 试验在15个国家的69个中心纳入207名年龄超过16岁、伴贫血及反复镰状细胞疼痛危象的患者，按2∶1分配接受每日两次、每次100毫克mitapivat或安慰剂。血红蛋白应答定义为第24至52周的平均血红蛋白浓度较基线升高至少1克/分升。

AI 根据报道生成 · 54 分钟前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。