预印本 · 单细胞与空间组学· wang S, Wang X, Shang M, Zhang M, Wu K, Huang W.·2026-10-16 08:00· 1 天前AI 评分39

可靠剪接的人工内含子实现内部外显子的高效同源定向修复并简化细胞工程

Splicing-guaranteed artificial introns enable efficient homology-directed repair at internal exons and streamlined cell engineering

AI 导读

研究开发的人工报告内含子同源定向修复技术（ARI-HDR）可精准编辑内部外显子，优化后编辑效率超过80%。研究筛选内含子上游序列变体以改善剪接准确性，并在五个人类基因中成功引入位点特异性突变。结合长单链DNA供体与转换区段优化，该技术可无需单细胞克隆，直接生成精准编辑的混合细胞群。