改善成人镰状细胞病患者的生存：基因治疗与支持性照护的前景
镰状细胞病患者的预期寿命在过去50年增长至原来的三倍以上，基因治疗与更完善的支持性照护为进一步改善生存带来希望。两种基因疗法已获批，但尚无生存数据，且受资源、费用和患者资格限制。综合照护强调器官损伤筛查、疼痛管理，以及更积极地治疗疾病本身。
#基因/细胞治疗
MedPage TodayAI 评分3333
ScienceDaily · Health & MedicineAI 评分4343 USC科学家发现持续生成抗癌免疫细胞的方法
USC科学家建立了可扩增并进行基因工程改造的粒细胞-单核细胞祖细胞平台，有望持续生成抗癌免疫细胞。发表于Cell的研究显示，这些细胞在小鼠骨髓中定植、产生新免疫细胞，并减缓血液肿瘤和实体瘤进展。祖细胞在受控培养条件下可大量增殖，同时保留分化为功能性免疫细胞的能力。
ScienceDaily · Health & MedicineAI 评分4343 促癌蛋白 PPARD 也可能成为抗癌关键
CSHL 研究团队发现，在免疫细胞中激活促癌蛋白 PPARD 可增强其抗肿瘤能力，相关结果发表于 Nature Immunology。在人结直肠癌类器官、体外培养细胞及小鼠移植模型中，激活 PPARD 的 CAR T 细胞减缓或阻止了肿瘤生长。该策略尚未在患者中得到验证。
Nature MedicineAI 评分3131 自身免疫性疾病CAR T细胞疗法的现实审视
自身免疫性疾病CAR T细胞疗法近期出现临床试验暂停，再度引发对安全性、患者选择及可接受风险的担忧。这类疗法被寄望于重置免疫系统并诱导深度缓解，但其潜在获益仍需与风险一并审视。
Cell Reports MedicineAI 评分4444 NKG2D过表达通过肿瘤NKG2D配体的共刺激作用增强CAR-T细胞功能
Li等发现，NKG2D过表达可利用肿瘤NKG2D配体提供共刺激，在多种模型中增强CAR-T细胞的持久性、肿瘤浸润和抗肿瘤效力。活化CAR-T细胞会上调NKG2D配体，使其易受NK细胞攻击；NKG2D过表达可屏蔽这些内源性配体。
Nucleic Acids ResearchAI 评分5050 化学稳定化的长反义寡核苷酸扰乱RNA外切体功能
研究发现，化学稳定化的长单链RNA药物可结合RNA外切体，并干扰其功能，伴随细胞活力下降。长度超过24个核苷酸的寡核苷酸可损害外切体功能，抑制作用对化学修饰的空间排列高度敏感。优化化学设计可使招募ADAR的寡核苷酸保留编辑活性，同时尽量减少对外切体的干扰。
Bioinformatics (OUP)AI 评分5151 CRISPR-HAWK 将单倍型与遗传变异纳入 CRISPR-Cas 向导 RNA 设计
CRISPR-HAWK 将个体及群体层面的遗传变异与单倍型整合进向导 RNA（gRNA）设计，以补充依赖参考基因组的设计方法。对 79 648 个基因组的分析发现，七个治疗靶位点中 82.5% 的向导含有影响靶向活性的变异；针对已获临床批准的镰状细胞病疗法所用 BCL11A 向导，研究识别出使预测切割活性完全丧失的单倍型。
Cell SystemsAI 评分3232 CAR T细胞从代码到临床：以当前转化研究目标为框架的建模方法述评
CAR T细胞治疗的数学建模已支持预测性设计和临床决策，这篇述评围绕关键转化挑战梳理相关模型。文章指出，机器学习、多尺度建模、控制理论及替代细胞类型，为模型指导的下一代细胞治疗设计提供了新机遇。
Nature BiotechnologyAI 评分1919 利用配体定向脂质纳米颗粒在体内工程化改造CAR自然杀伤细胞用于免疫治疗
研究聚焦利用配体定向脂质纳米颗粒，在体内工程化改造CAR自然杀伤细胞用于免疫治疗。正文因网页加载失败而不可用，无法核实研究设计、适应症及疗效与安全性结果。
ImmunityAI 评分3939 葡萄糖匮乏的肿瘤微环境激活AMP活化蛋白激酶，驱动过继转移的辅助性T细胞9衰老
Fu等发现，葡萄糖匮乏通过激活Th9细胞的AMPK-ZAK-NIK轴，抑制IL-9分泌，触发细胞衰老并削弱其持存能力。靶向ZAK可使Th9细胞恢复活力，从而增强基于CAR-Th9的疗法对实体瘤的抗肿瘤效力。
NEJMAI 评分2121 Lonvoguran Ziclumeran——用于遗传性血管性水肿的体内CRISPR基因编辑
NEJM刊载关于Lonvoguran Ziclumeran体内CRISPR基因编辑用于遗传性血管性水肿的文章。文章见第395卷第15期，页码1471-1482；所提供内容未包含研究设计、样本量或疗效与安全性结果。