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Alnylam公布亨廷顿病药brezosiran早期结果

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AI 综述

Alnylam公布实验性亨廷顿病药物brezosiran的小型早期研究结果,称最高剂量组脑脊液中的突变亨廷顿蛋白水平平均下降60%或64%,具体取决于检测方法;该药能否减缓疾病进展仍待验证。 公司称研究中的安全性表现“令人鼓舞”,计划于2027年启动安慰剂对照研究,以检验其对疾病进展的影响。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

报道时间线

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10月23日
  1. STAT News
    Alnylam称亨廷顿病药物brezosiran在早期研究中显示潜力

    Alnylam称,实验性亨廷顿病药物brezosiran在一项小型研究中显示潜力,最高剂量组脑脊液突变亨廷顿蛋白水平平均下降60%或64%,具体取决于检测方法。公司称安全性表现“令人鼓舞”,计划明年启动安慰剂对照研究,以验证该药能否减缓疾病进展。

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