Alnylam称亨廷顿病药物brezosiran在早期研究中显示潜力

Alnylam称，实验性亨廷顿病药物brezosiran在一项小型研究中显示潜力，最高剂量组脑脊液突变亨廷顿蛋白水平平均下降60%或64%，具体取决于检测方法。公司称安全性表现“令人鼓舞”，计划明年启动安慰剂对照研究，以验证该药能否减缓疾病进展。