UCLA团队完成镰状细胞病基因编辑疗法临床级制备验证

加州大学洛杉矶分校牵头的团队建立了符合临床试验质量要求的CRISPR镰状细胞病疗法生产流程，并已为I期试验的两名参与者制备细胞产品；疗法在人体中的安全性和有效性仍待试验评估。 该疗法利用CRISPR-Cas9和非病毒DNA模板，直接纠正患者自身造血干细胞中的致病突变。团队完成了七次制备，其中四次达到完整临床规模。临床前研究显示，编辑细胞分化出的红细胞产生的镰状血红蛋白更少；移植小鼠后，纠正基因拷贝的比例在16周内保持稳定。

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