CRISPR镰状细胞病疗法如何从实验室走向临床试验

UCLA牵头团队建立了符合临床试验质量要求的CRISPR-Cas9镰状细胞病干细胞疗法生产流程，并已为I期临床试验两名参与者制备细胞产品。该疗法直接纠正患者自身造血干细胞中的致病突变；临床前研究显示，编辑细胞生成的红细胞产生更少的镰状血红蛋白，移植小鼠后纠正基因拷贝比例在16周内保持稳定。