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Cas9切口酶缩短重复序列与亨廷顿病小鼠表型改善相关

1 篇报道1 个报道来源13 小时前更新

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AI 综述

Alvaro Murillo等研究团队报告,Cas9切口酶介导的CAG/CTG重复序列缩短,与亨廷顿病小鼠模型的表型改善相关。该动物模型研究发表于《Science Translational Medicine》,其结论限于小鼠模型中的关联,不等同于已证实对患者有效。

AI 根据报道生成 · 50 分钟前更新

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10月21日
  1. Science Translational Medicine
    Cas9切口酶介导的CAG/CTG重复序列收缩与亨廷顿病小鼠模型的表型改善相关

    Cas9切口酶介导的CAG/CTG重复序列收缩与亨廷顿病小鼠模型的表型改善相关。该研究发表于Science Translational Medicine,现有信息未提供样本量、具体表型指标或效应量。

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