Saif谈成人镰状细胞病基因治疗与长期照护

Sana Saif ur Rehman在接受采访时指出，成人镰状细胞病已有两种获批基因疗法，但尚无生存数据，其应用仍受资源、费用及患者资格限制，长期照护仍需结合疾病治疗、器官损伤筛查和疼痛管理。 Saif称，基因治疗耗费大量资源，能提供治疗的中心有限，即使患者所在中心具备条件，也未必符合治疗资格。她表示，自己会更积极地向患者提供羟基脲、输血治疗或可能治愈疾病的治疗选择，以改善成人患者的生存与生活质量。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。