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改善成人镰状细胞病患者的生存:基因治疗与支持性照护的前景
Improving Survival for Adults With Sickle Cell Disease
AI 导读
镰状细胞病患者的预期寿命在过去50年增长至原来的三倍以上,基因治疗与更完善的支持性照护为进一步改善生存带来希望。两种基因疗法已获批,但尚无生存数据,且受资源、费用和患者资格限制。综合照护强调器官损伤筛查、疼痛管理,以及更积极地治疗疾病本身。
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