匹利地诺生改善Lowe综合征模型肾细胞功能

TIGEM研究团队发现，匹利地诺生（piclidenoson，IB-MECA）可在Lowe综合征多种实验模型中恢复肾细胞功能、改善蛋白质重吸收；评估其患者疗效的临床研究目前正接受监管审查。 研究显示，该药通过激活腺苷A3受体，纠正内体脂质异常积聚并恢复细胞内运输。研究团队在患者来源的肾小管细胞、人类肾脏类器官及人源化小鼠等模型中验证了这些发现。临床研究由罗马Bambino Gesù儿童医院的Francesco Emma协调，将评估药物能否改善患者的肾小管功能。

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