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专科与分析方法

罕见病 最新动态

罕见病的新疗法获批、试验结果与诊疗进展。

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罕见病的精选

9月29日周二第 1–1 条
  1. FDA Press Releases76

    FDA批准Emcitate治疗MCT8缺乏症患者的外周甲状腺毒症

    FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬用片治疗MCT8缺乏症（又称Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症，这是FDA首次批准治疗该病症状的药物。

    推荐理由：获批适应症针对外周甲状腺毒症，研究所述获益集中于血中甲状腺激素水平及心血管、代谢症状，而非神经功能改善。