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FDA批准Emcitate治疗MCT8缺乏症患者的外周甲状腺毒症
FDA Approves First Treatment for MCT8 Deficiency
AI 导读
FDA批准Emcitate（tiratricol）口服混悬用片治疗MCT8缺乏症（又称Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症，这是FDA首次批准治疗该病症状的药物。
推荐理由
获批适应症针对外周甲状腺毒症，研究所述获益集中于血中甲状腺激素水平及心血管、代谢症状，而非神经功能改善。
来源：FDA Press Releases · fda.gov