FDA罕见病药物开发与审评框架

FDA将通过罕见病框架倡议制定药物开发与审评框架，依据疾病特点、患者需求及合理可获得的证据，定制监管建议与决策。该框架计划在开发和审评中纳入患者声音与外部专业意见，推动创新临床试验设计，并采用基于风险的审评方式，在不降低质量、安全性和有效性标准的前提下支持患者更早获得治疗。