FDA 发布细胞与基因治疗效力保证最终指导文件，建议实施全生命周期质量管理

FDA 发布细胞与基因治疗产品效力保证最终指导文件，建议制造商采用基于科学和风险的综合策略，确保每批产品在交付患者前达到规定的效力标准。该文件替代 2011 年的效力检测指导文件，覆盖早期 IND 申报、BLA 批准及上市后持续核验，涉及原材料变异控制、生产过程检测和批次生物活性检测，并针对短保质期产品、病毒载体基因治疗及患者特异性治疗提出专门考虑。