Cell Reports Medicine· Brandon L. Brown, Robert W. Lewis, Beverly L. Davidson·2026-10-21 08:00· 17 小时前AI 评分27

靶向中枢神经系统的 AAV 基因治疗：近期进展与临床洞见

CNS targeted AAV gene therapies: Recent advances and clinical insights

AI 导读

Brown及同事综述了克服AAV脑部基因治疗局限性的近期策略，涵盖从载体设计到临床实施的各环节。综述强调，治疗成功与患者安全必须综合考虑给药途径、靶点结合及给药剂量。