碱基编辑治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症获初步结果
热点事件观察中
碱基编辑治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症获初步结果
1 篇报道1 个报道来源1 天前更新
先了解这件事
AI 综述
汉诺威医学院与上海仁济医院团队利用碱基编辑纠正α1抗胰蛋白酶缺乏症的致病基因缺陷，已治疗7名患者，并在《Journal of Hepatology》发表初步安全性和有效性结果；该疗法尚未获批。 据报道，其中一名患者输注后恢复生成功能性α1抗胰蛋白酶，未出现副作用，且不再需要蛋白补充治疗。这一结果不能推广至全部受试者；该疗法也不能逆转患者已有的肺、肝损伤。
AI 根据报道生成 · 1 天前更新
最新进展11月3日 05:00
基因校正首次成功用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症这一遗传性肺肝疾病报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
11月3日
- Medical Xpress基因校正首次成功用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症这一遗传性肺肝疾病
MHH与上海仁济医院团队首次通过碱基编辑校正α1-抗胰蛋白酶缺乏症的致病基因缺陷，并治疗7名患者。一名患者输注后恢复生成功能性AAT，未出现副作用，且不再需要蛋白补充治疗。初步结果发表于Journal of Hepatology，该疗法尚未获批，不能逆转已有肺肝损伤。
本事件热度走势
- 可比范围当前
- 4
- 可比范围峰值
- 1011月3日 06:00
- 近 24 小时变化
- -51%
02.557.510
06:0012:0018:0011月4日06:00
趋势仅比较持续完整观测到的相同主体，范围可能小于当前热度统计。移动指针或点击图表查看每小时热度；键盘可用左右方向键切换。