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基因校正首次成功用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症这一遗传性肺肝疾病
Hereditary lung and liver disease successfully treated for the first time using gene correction
AI 导读
MHH与上海仁济医院团队首次通过碱基编辑校正α1-抗胰蛋白酶缺乏症的致病基因缺陷，并治疗7名患者。一名患者输注后恢复生成功能性AAT，未出现副作用，且不再需要蛋白补充治疗。初步结果发表于Journal of Hepatology，该疗法尚未获批，不能逆转已有肺肝损伤。
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