去除SMCHD1可重启普拉德-威利综合征沉默基因
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去除SMCHD1可重启普拉德-威利综合征沉默基因
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AI 综述
WEHI研究团队在患者来源干细胞和动物模型中发现，去除SMCHD1蛋白可重新激活普拉德-威利综合征中被沉默的健康基因，为治疗提供潜在路径，但该策略仍处早期研究阶段。 研究发表于《Science Advances》，在所研究的模型中未发现这一操作扰乱身体其他部位的基因活动。Togglelux Therapeutics正推进相关潜在药物开发。
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最新进展10月28日 01:20
激活沉默的健康基因为治疗Prader-Willi综合征提供新路径报道时间线
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10月28日
- Medical Xpress激活沉默的健康基因为治疗Prader-Willi综合征提供新路径
WEHI研究人员在患者来源干细胞和动物模型中发现，移除SMCHD1可重新激活Prader-Willi综合征中被沉默的健康基因。研究发表于Science Advances，未发现该操作扰乱身体其他部位的基因活动。该策略仍处早期阶段，正由Togglelux Therapeutics推进潜在药物开发。
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