激活沉默的健康基因为治疗Prader-Willi综合征提供新路径

WEHI研究人员在患者来源干细胞和动物模型中发现，移除SMCHD1可重新激活Prader-Willi综合征中被沉默的健康基因。研究发表于Science Advances，未发现该操作扰乱身体其他部位的基因活动。该策略仍处早期阶段，正由Togglelux Therapeutics推进潜在药物开发。