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Prime Medicine首次开展人体内先导编辑治疗

1 篇报道1 个报道来源21 小时前更新

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AI 综述

Prime Medicine已在临床试验中为首位Wilson病患者实施体内先导编辑,这是已知首次直接在人体内应用该技术;目前尚未公布研究结果,公司预计2027年公布首批结果。 此次治疗旨在改写肝细胞DNA,纠正妨碍细胞清除过量铜的突变。目前尚无体内基因编辑疗法获批。

AI 根据报道生成 · 1 小时前更新

报道时间线

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10月22日
  1. Nature
    CRISPR迎来首次:先导编辑直接改写人体内DNA

    Prime Medicine本月早些时候在临床试验中为首位Wilson病患者实施体内先导编辑,这是已知首次直接在人体内应用该技术。治疗通过改写肝细胞DNA,纠正妨碍清除过量铜的突变;首批研究结果预计明年公布。目前尚无体内基因编辑疗法获批。

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