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Nature· Heidi Ledford·· 22 小时前AI 评分46

CRISPR迎来首次:先导编辑直接改写人体内DNA

A first for CRISPR: powerful prime editing alters DNA directly in the human body

AI 导读

Prime Medicine本月早些时候在临床试验中为首位Wilson病患者实施体内先导编辑,这是已知首次直接在人体内应用该技术。治疗通过改写肝细胞DNA,纠正妨碍清除过量铜的突变;首批研究结果预计明年公布。目前尚无体内基因编辑疗法获批。

来源:Nature · nature.com