DMD基因编辑首次人体试验出现致死性免疫并发症

Guoling Li等研究团队公布用于杜氏肌营养不良症（DMD）的AAV-CRISPR体内基因编辑疗法研究结果：首次人体试验获得了肌肉发生编辑的分子证据，但出现致死性、剂量依赖的免疫并发症。 临床前研究中，单次给药在人源化DMD小鼠中恢复了肌营养不良蛋白，并在非人灵长类动物中实现持久编辑，安全性可控；人体试验中的致死性并发症则显示，全身性给药的安全性仍是关键问题。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。