Cell · In Press· Guoling Li, Feng Han, Cuijin Wang, Ming Jin, Jiajia Lin, Hainan Zhang, Xiudong Yan, Xing Wang, Xinyan Sun, Yiqun Yuan, Siyuan Zhang, Shuaishuai Zhang, Jingyan Zhu, Yichao Xu, Yingyan Wang, Yujiao Deng, Fangxin Li, Linyu Shi, Alvin Luk, Ning Wang, Hui Yang, Jiwen Wang·· 23 小时前AI 评分44
杜氏肌营养不良症的体内基因组编辑疗法：临床前研究与首次人体临床试验
In vivo genome-editing therapy for Duchenne muscular dystrophy: Preclinical studies and first-in-human trial
AI 导读
AAV-CRISPR疗法在杜氏肌营养不良症（DMD）首次人体临床试验中显示肌肉编辑的分子证据，但出现致死性剂量依赖性免疫并发症。单次给药在人源化DMD小鼠中恢复肌营养不良蛋白，在非人灵长类动物中实现持久编辑且安全性可控，凸显拓宽全身性治疗安全窗的迫切需要。
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