亨廷顿病试验预后评分调整方法评测

Noguerol Puente C及合作者开发并评测了亨廷顿病试验预后评分调整方法；其预印本报告，在固定样本量下，统计功效可由80%提高至最高90%，或较未调整分析减少所需样本量15%–28%。 研究使用16,398名Enroll-HD参与者的数据训练九种机器学习算法，预测五项UHDRS终点，并在GENERATION HD1三期试验安慰剂组的260名参与者中测试。非线性模型未优于线性模型；针对常用主要终点总功能容量（TFC），研究者另建立了仅含六个协变量的简化预后模型。

AI 根据报道生成 · 42 分钟前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。