亨廷顿病试验方法研究：预后评分调整可将统计功效从80%提高至最高90%

亨廷顿病预后建模研究显示，预后评分协变量调整可使固定样本量下的统计功效从80%提高至最高90%，或较未调整分析减少所需样本量15-28%。研究以16,398名Enroll-HD参与者的数据训练九种机器学习算法，预测五项UHDRS终点，并在GENERATION HD1 III期试验安慰剂组260名参与者中测试，非线性模型未优于线性模型。