GNT0003治疗罕见肝病：3例患者四年疗效持续

Lorenzo D'Antiga及其团队公布，3例接受治疗剂量GNT0003基因治疗的Crigler-Najjar综合征患者，在给药四年后仍维持疗效：2例停用光疗，1例保持部分应答、减少光疗暴露，3例胆红素水平均持续显著低于神经毒性风险阈值。 Crigler-Najjar综合征是一种极罕见的先天性肝病。此次随访涉及在意大利贝加莫接受治疗的患者，使用的是AAV8介导的基因治疗，结果发表于《新英格兰医学杂志》。

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