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Crigler-Najjar 综合征：GNT0003 基因治疗在给药四年后仍维持疗效
Crigler-Najjar syndrome: Gene therapy maintains its efficacy four years after treatment
AI 导读
AAV8介导的基因治疗GNT0003在3例接受治疗剂量的Crigler-Najjar综合征患者中，疗效维持至给药后四年。2例停用光疗，另1例保持部分应答、减少光疗暴露，3例胆红素水平均持续显著低于神经毒性风险阈值。相关结果发表于New England Journal of Medicine。
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