CRISPR提高utrophin表达，改善杜氏肌营养不良模型
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CRISPR提高utrophin表达，改善杜氏肌营养不良模型
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AI 综述
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院牵头的研究团队利用CRISPR基因编辑提高utrophin蛋白表达，称在杜氏肌营养不良模型中阻止、甚至逆转了疾病进展。 该技术结合mRNA与脂质纳米颗粒递送系统，让utrophin代偿缺失的肌营养不良蛋白功能。成果发表于《Molecular Therapy Advances》，上述效果限于疾病模型。
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最新进展10月29日 20:20
利用“备用”蛋白 utrophin 阻止杜氏肌营养不良模型的疾病进展报道时间线
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10月29日
- Medical Xpress利用“备用”蛋白 utrophin 阻止杜氏肌营养不良模型的疾病进展
Perelman医学院牵头的研究利用CRISPR基因编辑提高utrophin水平，阻止甚至逆转了杜氏肌营养不良模型的疾病进展。该技术结合mRNA与脂质纳米颗粒递送系统，使utrophin代偿缺乏的肌营养不良蛋白功能，成果发表于Molecular Therapy Advances。
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