利用“备用”蛋白 utrophin 阻止杜氏肌营养不良模型的疾病进展

Perelman医学院牵头的研究利用CRISPR基因编辑提高utrophin水平，阻止甚至逆转了杜氏肌营养不良模型的疾病进展。该技术结合mRNA与脂质纳米颗粒递送系统，使utrophin代偿缺乏的肌营养不良蛋白功能，成果发表于Molecular Therapy Advances。