HuidaGene杜氏肌营养不良疗法首试疗效有限、一人死亡

HuidaGene开发的杜氏肌营养不良症基因编辑疗法在首次人体试验中实现了部分靶基因编辑，但疗效有限，一名男童发生严重免疫反应并死亡；尸检确认死因为治疗相关的急性呼吸窘迫综合征。 发表于《Cell》的试验共纳入4名儿童，采用AAV递送碱基编辑工具。死亡男童与另一名男童接受高剂量治疗，其余两人接受低剂量治疗，具体剂量均按体重确定。研究团队提出，应重新审视按体重给药的合理性，并加强独立安全监督。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。