致男童死亡的杜氏肌营养不良基因治疗疗效有限

HuidaGene开发的杜氏肌营养不良基因编辑疗法在首次人体临床试验中疗效有限，并引发一名男童致命的严重免疫反应。发表于Cell的试验纳入4名儿童，显示部分靶基因得到编辑；尸检确认该男童死于治疗相关的急性呼吸窘迫综合征。研究团队提出需重新审视按体重给药的合理性，并加强独立安全监督。