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实验性反义寡核苷酸在脊髓小脑性共济失调3型实验室模型中选择性减少有害蛋白
Experimental treatment selectively reduces harmful protein in lab models of rare inherited brain disorder
AI 导读
DZNE与HIH等团队开发的反义寡核苷酸，在体外培养的人神经元中使脊髓小脑性共济失调3型相关有毒ataxin-3蛋白减少约90%，同时大体保留正常蛋白。研究发表于Science Translational Medicine，后续仍需优化并评估疗效与安全性，尚未进入人体临床试验。
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