SCA3实验性ASO在培养神经元中选择性降低致病蛋白

德国神经退行性疾病中心（DZNE）、图宾根大学HIH及合作团队开发的反义寡核苷酸（ASO），在体外培养的人神经元中使脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）相关致病ataxin-3蛋白减少约90%，同时基本保留正常蛋白；该方案尚未进入人体临床试验。 团队分析了79名SCA3患者的基因组，利用单核苷酸差异设计可区分致病与正常等位基因的ASO。研究发表于《科学·转化医学》，后续仍需优化方案并评估疗效与安全性。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。