诺华披露脊髓性肌萎缩症基因疗法 Zolgensma 治疗后肿瘤病例，部分可能与治疗相关

诺华确认，接受脊髓性肌萎缩症基因疗法 Zolgensma 治疗的儿童中出现了七例此前未披露的肿瘤病例，目前仅被视为潜在安全信号。公司表示，自该疗法于 2019 年获批以来，共收到九例既往接受治疗患者的肿瘤报告，其中两例迄今存在提示肿瘤可能与治疗本身相关的证据。患者倡导组织 SMA Europe 表示，监管机构正在审查这些病例。