改善成人镰状细胞病患者的生存:基因治疗与支持性照护的前景
镰状细胞病患者的预期寿命在过去50年增长至原来的三倍以上,基因治疗与更完善的支持性照护为进一步改善生存带来希望。两种基因疗法已获批,但尚无生存数据,且受资源、费用和患者资格限制。综合照护强调器官损伤筛查、疼痛管理,以及更积极地治疗疾病本身。
镰状细胞病患者的预期寿命在过去50年增长至原来的三倍以上,基因治疗与更完善的支持性照护为进一步改善生存带来希望。两种基因疗法已获批,但尚无生存数据,且受资源、费用和患者资格限制。综合照护强调器官损伤筛查、疼痛管理,以及更积极地治疗疾病本身。
镰状细胞病与癌症风险的关联尚无一致结论,人群研究结果不一,新实验室数据提示克隆性造血可能提供解释。一项纳入全球24,000名患者的系统综述显示,风险估计差异很大,但总体提示恶性肿瘤风险升高,尤其是血液系统恶性肿瘤。高灵敏度检测研究发现,镰状细胞病患儿克隆性造血的发生优势约为匹配对照的四倍。
这封致编辑信针对T细胞衔接双特异性抗体治疗后第二原发恶性肿瘤风险的系统综述与荟萃分析,提出补充解读意见。来信聚焦所报告的3.5%合并估计值,并指出随着此类药物在复发难治性血液恶性肿瘤中应用扩大,严格安全性监测是监管重点。