改善成人镰状细胞病患者的生存：基因治疗与支持性照护的前景
镰状细胞病患者的预期寿命在过去50年增长至原来的三倍以上，基因治疗与更完善的支持性照护为进一步改善生存带来希望。两种基因疗法已获批，但尚无生存数据，且受资源、费用和患者资格限制。综合照护强调器官损伤筛查、疼痛管理，以及更积极地治疗疾病本身。
#基因/细胞治疗
MedPage TodayAI 评分3333
Nature MedicineAI 评分3131 自身免疫性疾病CAR T细胞疗法的现实审视
自身免疫性疾病CAR T细胞疗法近期出现临床试验暂停，再度引发对安全性、患者选择及可接受风险的担忧。这类疗法被寄望于重置免疫系统并诱导深度缓解，但其潜在获益仍需与风险一并审视。
Cell SystemsAI 评分3232 CAR T细胞从代码到临床：以当前转化研究目标为框架的建模方法述评
CAR T细胞治疗的数学建模已支持预测性设计和临床决策，这篇述评围绕关键转化挑战梳理相关模型。文章指出，机器学习、多尺度建模、控制理论及替代细胞类型，为模型指导的下一代细胞治疗设计提供了新机遇。