CRISPR-HAWK 将单倍型与遗传变异纳入 CRISPR-Cas 向导 RNA 设计
CRISPR-HAWK 将个体及群体层面的遗传变异与单倍型整合进向导 RNA（gRNA）设计，以补充依赖参考基因组的设计方法。对 79 648 个基因组的分析发现，七个治疗靶位点中 82.5% 的向导含有影响靶向活性的变异；针对已获临床批准的镰状细胞病疗法所用 BCL11A 向导，研究识别出使预测切割活性完全丧失的单倍型。
#基因/细胞治疗
Bioinformatics (OUP)AI 评分5151
Nature BiotechnologyAI 评分1919 利用配体定向脂质纳米颗粒在体内工程化改造CAR自然杀伤细胞用于免疫治疗
研究聚焦利用配体定向脂质纳米颗粒，在体内工程化改造CAR自然杀伤细胞用于免疫治疗。正文因网页加载失败而不可用，无法核实研究设计、适应症及疗效与安全性结果。